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我院在超分子纳米粒子递送基因编辑治疗单基因遗传疾病领域取得新进展

来源:生命科学学院  发布时间:2022-11-18 访问次数:10


  • 最近,我院干细胞及转化医学研究中心在国际知名期刊《Nano Today》(中科院一区,IF=18.9)上发表成果“Intraosseous injection of SMNP vectors enables CRISPR/Cas9-mediated knock-in of HBB gene into hematopoietic stem and progenitor cells”。论文第一作者为班谦老师,研究生石珍妮为论文并列第一作者,美国加州大学洛杉矶分校Hsian-RongTseng为合作通讯作者,安徽大学生命科学学院为论文第一完成单位。

    β-血红蛋白病是由血红蛋白β (HBB, Hemoglobin beta)基因突变引起的遗传性疾病(如镰刀贫血症、地中海贫血症等)。我院干细胞及转化医学研究中心的班谦老师课题组报道了一种新的策略,利用CRISPR/ cas9介导的敲入系统直接进行骨髓传递,该系统通过超分子纳米颗粒(SMNP, Supramolecular Nanoparticle)将具有完整生物学功能的HBB基因整合到小鼠基因组。最终成功实现了CRISPR/ cas9介导的小鼠造血干/祖细胞(HSPCs, Hematopoietic stem and progenitor cells)的体内敲入。此种策略为治疗β-血红蛋白病提供了一种独特和创新的方法。