您现在的位置:首页  科学研究  科研进展

我院在Science子刊等学术期刊上报道科研新进展

来源:生命科学学院  发布时间:2021-06-17 访问次数:1408

  • 生命科学学院干细胞及转化医学研究中心科研团队近期在CRISPR/Cas9的纳米基因递送及干细胞的自我更新等领域取得了系列科研成果:(1)与美国加州大学洛杉矶分校Hsian-Rong Tseng 等合作,在Science Advances期刊(Sci Adv. 2020 Oct 23;6(43):eabb7107. IF=13)发表论文1篇,安徽大学生命科学学院为文章的第一单位,班谦博士为第一通讯作者。(2)在Small期刊(Small. 2021 Jun 8:e2100546. IF=11)发表论文1篇,安徽大学生命科学学院为文章第一单位,班谦博士为第一作者,美国加州大学洛杉矶分校Hsian-Rong Tseng 等合作参与了该项工作。(3)在发育生物学老牌期刊Development(Development. 2020 Aug 24;147(16):dev185264. IF=5.6)发表论文1篇,安徽大学生命科学学院为文章第一单位和唯一通讯单位,硕士生朱振华为第一作者,叶守东副教授为通讯作者。
        目前,CRISPR/Cas9进入细胞主要依靠病毒载体,而病毒载体在包装能力和安全方面受到限制。该科研团队成员将Cas9•sgRNA核糖核蛋白(RNP)复合物包裹在超分子纳米颗粒(SMNP)中,然后再通过超分子纳米底物的介导,将其递送到间充质干细胞和诱导多能干细胞等细胞类型中,证实了其对于杜兴氏肌肉营养不良症的基因编辑治疗有充分的效果,可靶向dystrophin基因(致病基因)外显子45-55 (708 kb)的缺失,为杜兴氏肌肉营养不良症的基因治疗方案奠定了基础。

    论文链接:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/smll.202100546

        利用同源定向修复(HDR)途径,CRISPR-Cas9基因编辑系统可用于敲入基因组中指定位点的治疗基因,为治疗诸如血红蛋白病等遗传性疾病提供一种通用的治疗方案。该科研团队成员进一步基于同样的编辑策略,通过HDR成功实现CRISPR-Cas9的基因敲入,并通过腹腔注射将HBB/ GFP敲入K562 3.21细胞导入小鼠,显示其体内增殖潜能,为治疗血红蛋白病的基因治疗方案奠定了基础。

    论文链接:https://advances.sciencemag.org/content/6/43/eabb7107

    此外,该科研团队成员还通过化学小分子库筛选出的小分子化合物CID755673可以在体外促进小鼠和人胚胎干细胞的自我更新,在此条件下培养的干细胞能够分化成不同类型的成体细胞,优化了当前干细胞的体外培养条件。他们进一步利用CRISPR/CAS9系统初步证明了CID755673的作用靶点是蛋白激酶D家族蛋白。文章被Development选为Highlighted article,同时配发《Protein Kinase D: a new piece in the pluripotency puzzle》进行亮点评述。


    论文链接:https://journals.biologists.com/dev/article/147/16/dev185264/223001/Inhibition-of-protein-kinase-D-by-CID755673?searchresult=1